溶酶体贮积症（Lysosomal Storage Disease，LSD）是一种的罕见疾病，孩子不幸得了罕见疾病，家长尽管绞尽脑汁，不眠不休工作，恐怕也无法筹得一次的医药费。
因此，很多患病家庭因此萌生放弃治疗的念头！其实，他们承受的精神压力，非一般人能够了解。那种“只想继续生存下去”的意志，不是被疾病磨灭，而是那“每年100万令吉”的天价医药费，将他们顽强的意志打得溃不成形！
您可能不知道，一些落后如索马里等国家，当地政府都会提供患者医药费辅助。然而，我国超过500名患上此病症的患者，却需要自家承担所有费用！
根据世界卫生组织宣称，在5000至6000种罕见疾病中，绝大部分是无药可医，仅少部分的“幸运儿”有药可治。溶酶体贮积病是一种遗传性代谢疾病，以往也被称为不治之症。这是因为患者基因中缺陷而缺乏一种甚至多种的溶酶体，导致体内一种被称为“溶酶体”的器官，无法降解核酸、蛋白质、黏多糖等，继而在溶酶体中贮积，使其细胞功能受到严重影响。迄今发现的病症约有50种，均为“X染色体连锁遗传”及“常染色体隐性遗传”。
没趁早治疗活不过20岁
马来西亚溶酶体疾病协会主席李意盛与妻子育有3名子女，但其中2名分别12岁及8岁的女儿不幸患上溶酶体疾病，他在接受《东方日报》专访时披露，孩子目前已得到适当的医疗。
然而，当他得知孩子患上这种“不治之症”时，却深感无力！他甚至坦言，曾想过要连同妻儿跳楼寻死。可见这一路走来的“寻医之路”，面临许多的心酸。
“一名病患每年需要至少100万令吉的医药费，我有2名孩子都患上了溶酶体疾病，换言之，每年需要200万令吉的费用，我只是普通的公务员，就算不吃不穿也不可能‘变’出这笔钱。更何况这病需要一辈子的治疗，单想到庞大的医疗费，让我和妻子都很绝望！”
“直到获得卫生部长拿督斯里廖中莱的协助，才让孩子获得疗费，我孩子的命算是捡回来了，这是奇迹！我们终究顽强地为这得来不易的小生命而搏斗！”
他庆幸，2名孩子得到政府资助，总算在经济之上无后顾之忧。然而，他感叹我国仍有很多病患家庭，却活在水深火热中，每天眼睁睁看著孩子被病魔摧残身体，却始终帮不上忙。
“虽有家庭向社会公众筹款，不过，就算筹得今年的100万令吉，还有下一年、下下一年的困扰！”
他说，患者若没趁早治疗，一般都无法活过20岁。
“孤儿药”太贵 专科医生太少
李意盛指，根据医生透露，溶酶体贮积病，目前就只有一个“救星”，就是孤儿药（Orphan Drug）。
他说，孤儿药是用于预防或治疗严重罕见疾病的药物，一些良心药厂逐步研发医治的药物，这对患者而言，简直是一道曙光！
“但是，这种罕有疾病的药物因‘成本过高，需求量过少’，以至药厂无利可图而不去研发及生产，所以孤儿药价格不菲。”
“就如溶酶体疾病，虽已成功研发并推出药，但1年的医疗费用是介于100万令吉至150万令吉不等，这是非一般家庭能够承受的经济巨担，让许多患者最终被逼放弃治疗而走上绝路。”
他说，溶酶体病症罕有，就连研究类似病症的专医也相当罕有！我国的医疗体系的发展速度缓慢，全马只有少过10名专科医生能够“应付”这个基因遗传病症。
他透露，这些医生目前只能在怡保中央医院、砂拉越古晋中央医院及雪州的政府医院才能找到，导致很多居住在穷乡僻壤的患者，每隔两周就需要千里迢迢到医院看病，单在交通费就花不少钱。
李意盛指出，其实医生的压力也很大，因为溶酶体积病当中，只有6到7种种类是有药可治，其余的则是至今无药可医！
“在僧多粥少的情况下，现有的专科医生是难以‘应付’全马超过500名的患者。换言之，平均每位医生需要照顾50名病患，而当中有些疾病迄今未有研发出药物，而医生能做的也只能尽力延长患者的生命。”
成立协会寻求政府拨款
为了更有效让我国政府关注溶酶体贮积病患者，李意盛在2011年4月1日成立了“马来西亚溶酶体疾病协会”，以期让病人能够拥有一个永续操作的医疗系统。
慈善宴冀筹千万
目前，该会已累计了40名会员，都是不同类型的溶酶体积病患者。不过，他相信仍有大部分的患者至今未加入会。
他希望借此协会的成立，能够协助患者向政府要求拨款，协助溶酶体积病患者寻求“孤儿药”的资助，让他们能活下去。
该协会在今年11月9日，将在芙蓉皇城宫廷举办首场的慈善晚宴，筹募1000万令吉作为建设会所基金，并希望能添购一台价值3万令吉的呼吸器，提供一些患者借用。
“与其消极面对，不如积极接受！对溶酶体病患者而言，活著的每一天都是奇迹！希望政府能够提供拨款资助患者获得孤儿药医治，让他们拥有明天，拥有希望！”
